BIAL anuncia avanço num novo tratamento de Parkinson

A BIAL anunciou hoje que o primeiro doente completou o período de tratamento do estudo de Fase 2, ACTIVATE, relacionado com o BIA 28, o composto em fase mais avançada do pipeline da empresa.

O BIA 28-6156 é uma molécula pequena, a primeira desta classe de produtos (first-in-class) que está em desenvolvimento para o tratamento de doentes com a Doença de Parkinson (DP) que têm uma mutação no gene da glucocerebrosidase 1 (GBA1) (DP-GBA).  Com toma oral uma vez por dia, o BIA 28-6156 pode ser o primeiro medicamento a modificar a causa subjacente da doença.

Joerg Holenz, Chief Scientific Officer da BIAL, comenta: "O primeiro doente a completar o estudo ACTIVATE assinala um marco fundamental no desenvolvimento clínico do BIA 28-6156, assim como na nossa ambição de criar valor que transforme a vida das pessoas que têm doenças neurodegenerativas. Estamos confiantes de que o nosso medicamento tem o potencial de se tornar um tratamento revolucionário e inovador para doentes com um diagnóstico confirmado de DP-GBA. O BIA 28-6156 tem um mecanismo de ação específico, potencialmente modificador da doença, com a capacidade de retardar a progressão clínica motora”.  

O estudo ACTIVATE é um estudo de Fase 2, multicêntrico, aleatório, em dupla ocultação, controlado por placebo, que avalia a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética de duas doses fixas (10mg/dia e 60mg/dia) do BIA 28-6156. Os dados principais deste estudo de Fase 2 deverão ser publicados em meados de 2026.

Joaquim Ferreira, Professor de Neurologia e Farmacologia Clínica na Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa, investigador do estudo ACTIVATE e membro do Steering Committee do estudo ACTIVATE comenta: “A conclusão do estudo ACTIVATE pelo primeiro doente constitui uma etapa significativa neste percurso. Reflete mais um passo no esforço excecional para fazer avançar as opções de tratamento para a doença de Parkinson, em particular para os doentes com mutações GBA1. Este passo vem na sequência do sucesso notável da fase de recrutamento, que incluiu mais de 230 doentes geneticamente confirmados com DP-GBA em 85 centros na Europa e na América do Norte. Existe uma enorme expectativa em torno do potencial do BIA 28-6156, não só para a comunidade de doentes com DP-GBA, mas também para a comunidade de doentes de Parkinson em geral.”

A DP é a segunda doença neurodegenerativa mais comum, afetando globalmente mais de 10 milhões de pessoas, sendo que 5-15% dos doentes com DP tem mutações no gene GBA, tornando-o, numericamente, o fator de risco genético mais importante para a Doença de Parkinson.

Os doentes com DP-GBA tendem a ter, em média, um início mais precoce dos sintomas em comparação com os doentes com DP idiopática(5). Os sintomas clínicos são mais graves e progridem significativamente mais depressa, levando a um pior prognóstico, o que realça a importância de desenvolver novas soluções que possam ter impacto na progressão da doença.